Legislação de 'direito de tentar' em Montana expõe impasse na biotecnologia

Em 31 de julho de 2026, a busca desesperada do norte-americano Kris DeVault por uma terapia experimental para seu filho Brody DeVault colocou em evidência as contradições do sistema regulatório de biotecnologia nos Estados Unidos. Com apenas três anos de idade, o garoto foi diagnosticado com uma enfermidade rara e sem cura conhecida, acionando uma corrida contra o tempo para acessar medicamentos ainda não homologados pelas autoridades sanitárias.

Nascido em março de 2023, o garoto começou a demonstrar atrasos no desenvolvimento motor e cognitivo nos primeiros meses de vida. Quando o menino completou dois anos e meio, testes genéticos confirmaram o diagnóstico de deficiência do transportador de creatina (CTD), uma condição genética rara em que o cérebro e os músculos ficam impossibilitados de absorver a energia necessária para seu funcionamento e evolução adequados.

Sem palavras estruturadas no vocabulário e apresentando severa fraqueza muscular — que faz com que seus braços sejam mais finos que os de sua irmã de nove meses —, Brody enfrenta sérias limitações para se comunicar. O pai relata episódios críticos decorrentes dessa incapacidade de sinalizar dor ou desconforto, como o momento em que encontrou o filho parado sobre um formigueiro no quintal de casa sendo picado por formigas-de-fogo sem conseguir expressar o sofrimento.

A mecânica do tratamento experimental

A esperança da família DeVault está depositada em uma inovação desenvolvida pela empresa francesa de biotecnologia Ceres Brain Therapeutics, liderada pelo CEO Thomas Joudinaud. A condição de deficiência do transportador de creatina impede que a substância essencial chegue às células cerebrais, e a proposta da startup é contornar o bloqueio por meio de um spray nasal capaz de entregar a creatina diretamente ao cérebro.

Os testes pré-clínicos da Ceres Brain Therapeutics registraram resultados promissores em modelos murinos (camundongos). Além disso, a empresa concluiu recentemente um ensaio clínico de fase I que avaliou diferentes dosagens da substância em 48 voluntários adultos saudáveis. Contudo, esses dados ainda não foram publicados formalmente e a substância jamais foi testada em crianças ou em pacientes diagnosticados com a própria doença.

O CEO Thomas Joudinaud planeja iniciar um ensaio de fase II voltado para pacientes com a enfermidade e também para indivíduos diagnosticados com esclerose lateral amiotrófica (ELA). Esse estudo será realizado na França, o que praticamente inviabiliza a participação do jovem garoto norte-americano devido a barreiras geográficas e logísticas.

A barreira regulatória federal

A inclusão do garoto em programas federais de uso compassivo da Food and Drug Administration (FDA) é inviável no momento. Segundo Thomas Joudinaud, a substância não possui registro no órgão regulador dos Estados Unidos e seus processos fabris atuais não cumprem integralmente as exigências normativas exigidas pela agência federal norte-americana.

Mesmo na hipótese de a fase II ser bem-sucedida e culminar na aprovação comercial da terapia, a estimativa é que o produto leve vários anos para estar disponível no mercado dos EUA. Para o pai, esse intervalo de tempo ultrapassará a janela crítica de plasticidade neurológica do cérebro infantil, inviabilizando os potenciais benefícios do tratamento no longo prazo.

Eu olho para isso e penso: essa é a única chance do Brody.

As leis do estado de Montana

Diante do impasse federal, o estado de Montana tornou-se o centro das atenções ao aprovar arcabouços legais para o chamado "direito de tentar". Embora o estado possuísse desde 2015 uma legislação permitindo o acesso a drogas não aprovadas para pacientes terminais, uma nova lei aprovada em 2023 expandiu essa possibilidade para pessoas não terminais, desde que o fármaco tenha superado a fase I de testes clínicos.

Na última semana de julho de 2026, o Departamento de Saúde e Serviços Humanos de Montana finalizou o regulamento para funcionamento das clínicas encarregadas de administrar tais compostos. O estado criou o Conselho de Revisão de Tratamentos Experimentais (ETRB), órgão responsável por analisar solicitações de acesso a terapias não homologadas, com previsão de avaliar seus dois primeiros casos nas semanas subsequentes.

Em tese, a Ceres Brain Therapeutics poderia submeter um pedido ao conselho de Montana para comercializar o spray nasal à família através de uma clínica credenciada no estado. Contudo, o executivo-chefe da empresa hesita em adotar a medida por receio de retaliações regulatórias futuras por parte do órgão federal norte-americano.

Receios do setor e impasses judiciais

A principal apreensão da diretoria da biotech francesa é que a participação no programa estadual de Montana comprometa o processo posterior de homologação do medicamento perante a FDA. Na tentativa de destravar o impasse, Kris DeVault apelou diretamente a funcionários da agência federal em busca de uma declaração por escrito garantindo imunidade administrativa às empresas participantes do programa de Montana, mas não obteve avanço nas tratativas.

Sem garantias no território norte-americano, a família passou a considerar alternativas internacionais como a jurisdição de Próspera, uma zona econômica especial e cidade privada localizada na ilha de Roatán, em Honduras. No local, clínicas privadas oferecem terapias genéticas e tratamentos com células-tronco sem as amarras regulatórias tradicionais, prática criticada por diversos cientistas internacionais.

Dilemas éticos e a visão da comunidade médica

A comunidade científica e especialistas em bioética mantêm forte ceticismo em relação à liberação de medicamentos baseada apenas em dados iniciais. O professor de medicina da Harvard Medical School e especialista em regulação sanitária, Aaron Kesselheim, destaca que ensaios de fase I servem primariamente para avaliar segurança básica em voluntários saudáveis, não atestando a eficácia nem a segurança em pacientes doentes ou pediátricos.

Pacientes que buscam esse tipo de tratamento merecem que eles sejam rigorosamente avaliados, para que possam entender melhor no que estão se metendo e pelo que estão pagando com seu dinheiro conquistado com muito esforço.

Por outro lado, famílias atingidas por doenças raras questionam a assimetria entre as liberdades individuais civis e o acesso a tratamentos biotecnológicos. Em resposta aos questionamentos de reguladores, o pai do garoto contesta a limitação imposta do poder de decisão dos responsáveis diretos sobre a saúde de seus filhos.

Sou um ser humano adulto. Sou capaz de ir a Las Vegas agora e perder tudo na mesa de pôquer, ou posso ir a uma loja de armas e comprar um fuzil semiautomático com silenciador. Por que não posso tomar a decisão de comprar um tratamento potencial que pode mudar toda a trajetória da vida do meu filho?

Impactos no cenário de biotecnologia e regulação

A discussão levantada pelo caso em Montana reflete um debate global sobre a velocidade da aprovação de terapias avançadas e a proteção dos pacientes. Para o ecossistema de inovação em saúde, incluindo o cenário brasileiro acompanhado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), o conflito entre legislações locais flexíveis e agências federais de controle rigoroso explicita os desafios de precificação, responsabilidade civil e segurança jurídica na introdução de terapias experimentais no mercado.